Alexion ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Ziel es ist, Patienten und Familien, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder Therapien zu helfen.

Als einer der Marktführer mit mehr als 25 Jahren Erfahrung auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten hat Alexion zwei Komplement-Inhibitoren für die Behandlung von Patienten mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) oder atypischem Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS) entwickelt und auf den Markt gebracht. Außerdem verfügt Alexion über den ersten und einzigen zugelassenen Komplement-Inhibitor zur Behandlung der AChR-Antikörper-positiven generalisierten Myasthenia gravis (gMG) und zur Behandlung von AQP-4-Antikörper-positiven Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD).

Zudem gehören zwei hochinnovative Enzymersatztherapien für Patienten mit lebensbedrohlichen, seltenen Stoffwechselstörungen, Hypophosphatasie (HPP) und Lysosomale saure Lipase-Defizienz (LAL-D) sowie das erste und einzige Antidot für Faktor-Xa-Inhibitoren zur Behandlung von lebensbedrohlichen Blutungen zum Portfolio von Alexion.

Alexion konzentriert seine Forschungsaktivitäten auf neuartige Moleküle und Ziele in der Komplement-Kaskade und seine Entwicklungsaktivitäten auf die therapeutischen Kernbereiche Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen und Kardiologie.

Hypophosphatasie (HPP) ist eine erbliche, fortschreitende und seltene Stoffwechselkrankheit mit potenziell schweren Auswirkungen auf verschiedene Körperfunktionen. Sind Sie vertraut mit dieser seltenen Erkrankung, die auf eine zu niedrige Aktivität der alkalischen Phosphatase zurückzuführen ist?