Transformative Wissenschaft – Für uns ist das Unmögliche ein guter Ausgangspunkt

Vertex Pharmaceuticals ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen, das mittels medizinischer Forschung innovative Arzneimittel für Menschen mit schweren Krankheiten entwickelt. Schwerpunkt von Vertex ist die zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose). Gegründet 1989, hat Vertex bis heute vier Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der CF erforscht und entwickelt.

In Deutschland kommen inzwischen rund 85%¹ aller Betroffenen mit unterschiedlichen CFTR-Mutationskombinationen für einen CFTR-Modulator infrage. Bereits Säuglinge ab vier Monaten mit bestimmten Genmutationen können mit einem CFTR-Modulator behandelt werden. Vertex ist es ein wichtiges Anliegen, die zugelassenen CFTR-Modulatoren für möglichst viele, auch junge Patienten zugänglich zu machen.

Ziel ist es, in naher Zukunft bei der überwiegenden Mehrheit der Patienten die Ursache der CF zu behandeln und die Krankheit eines Tages heilen zu können. Vertex unterhält mehrere klinische Forschungsprogramme zur CF, drei von fünf Mitarbeitern arbeiten im Bereich Forschung und Entwicklung. In den vergangenen Jahren hat Vertex über 70 Prozent² seiner laufenden Betriebsausgaben in Forschung und Entwicklung investiert.

Darüber hinaus gibt es eine robuste Pipeline von Arzneimitteln in der klinischen Prüfung zur Behandlung weiterer schwerer Erkrankungen. Hierzu zählen unter anderem Diabetes Typ 1, Sichelzellanämie, Beta-Thalassämie, Schmerz, Alpha-1 Antitrypsin-Mangel, Duchenne Muskeldystrophie und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen.

Besuchen Sie uns auch auf www.vrtx.de und www.cfsource.de

Quellen
1.Geschätzter Wert; Berechnung von Vertex beruhend auf: Deutsches Mukoviszidose-Register, Registerband 2019. Online verfügbar unter: https://www.muko.info/fileadmin/user_upload/angebote/qualitaetsmanagement/register/berichtsbaende/berichtsband_2019.pdf, Letzter Zugriff: Februar 2021.
2. Vertex, Data on file REF-5879 06/2020.