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Weitere InformationenUltomiris (Ravulizumab) ist der erste und einzige langwirksame Komplementinhibitor, der C5 sofort und vollständig 8 Wochen hemmt und für die Behandlung des atypischen Hämolytisch-Urämischen Syndroms (aHUS)* zugelassen ist.1 In 2 unabhängigen multizentrischen, einarmigen Phase-3-Studien wurden jeweils pädiatrische und jugendliche**,1 bzw. erwachsene Patienten***,2 mit aHUS untersucht. Ultomiris schützte langanhaltend über 26 Wochen vor erneuten thrombotischen Mikroangiopathie (TMA)-Manifestationen.1,2
* Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Soliris mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Soliris angesprochen haben.1
** Untersucht wurden 18 pädiatrische und jugendliche Patienten mit dokumentierter aHUS-Diagnose ohne Soliris-Vorbehandlung. Die Studie ist derzeit noch nicht abgeschlossen.1
*** Untersucht wurden 58 erwachsene Patienten, die zuvor noch keine Therapie mit Komplementinhibitoren erhalten haben.2
1. Ultomiris® Fachinformation.
2. Rondeau E. et al., The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int 2020; 97(6):1287–1296.
ULTOMIRIS® bindet – ebenso wie SOLIRIS® – mit hoher Affinität an freies C5 in der Blutbahn und inhibiert dessen Aktivierung indem es die Spaltung in C5a (das proinflammatorische Anaphylatoxin) und C5b (die initiierende Untereinheit des terminalen Komplementkomplexes [C5b-9]) hemmt und die Bildung von C5b-9 verhindert. ULTOMIRIS® unterscheidet sich in 4 Aminosäuren von SOLIRIS®. Diese Substitution führt zu einer verstärkten endosomalen Freisetzung von C5 bei einem pH-Wert von 6,0. C5 wird in Lysosomen abgebaut, während ULTOMIRIS® durch Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) wieder in die Blutbahn recycelt wird und erneut C5 binden kann. So entsteht eine deutlich verlängerte Halbwertszeit im Vergleich zu SOLIRIS®, die die Anzahl der notwendigen Infusionen um 72 % reduziert. ULTOMIRIS® bietet so einen langanhaltenden Schutz vor erneuten TMA-Manifestationen.1,2,3,4
1. Laurence J et al., Clin Adv Hematol Oncol 2016; 14 Suppl 11:2 – 15;
2. ULTOMIRIS® Fachinformation;
3. SOLIRIS® Fachinformation;
4. Rondeau E et al., Kidney International 2020; 97(6): 1287–1296.
Produktvorstellung – STRENSIQ®
STRENSIQ®: Langzeit-Enzymersatztherapie für Kinder und Erwachsene mit Hypophosphatasie, bei denen die ersten Symptome vor Vollendung des 18. Lebensjahres aufgetreten sind, zur Behandlung der Knochenmanifestationen der Erkrankung.*
- STRENSIQ ist das einzige zugelassene Arzneimittel, mit dem die der Hypophosphatasie zugrundeliegende Ursache, der Mangel an alkalischer Phosphatase (AP), behandelt wird.
- Indem es die mangelnde Aktivität der AP ersetzt, zielt STRENSIQ darauf ab, die Mineralisierung der Knochen zu verbessern und erhöhte Enzymsubstratspiegel zu reduzieren.
*siehe aktuelle STRENSIQ Fachinformation

Über uns
Alexion ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Ziel es ist, Patienten und Familien, die von seltenen Erkrankungen betroffen sind, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder Therapien zu helfen.
Als einer der Marktführer mit mehr als 25 Jahren Erfahrung auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten hat Alexion zwei Komplement-Inhibitoren für die Behandlung von Patienten mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) oder atypischem Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS) entwickelt und auf den Markt gebracht. Außerdem verfügt Alexion über den ersten und einzigen zugelassenen Komplement-Inhibitor zur Behandlung der AChR-Antikörper-positiven generalisierten Myasthenia gravis (gMG) und zur Behandlung von AQP-4-Antikörper-positiven Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD).
Zudem gehören zwei hochinnovative Enzymersatztherapien für Patienten mit lebensbedrohlichen, seltenen Stoffwechselstörungen, Hypophosphatasie (HPP) und Lysosomale saure Lipase-Defizienz (LAL-D) sowie das erste und einzige Antidot für Faktor-Xa-Inhibitoren zur Behandlung von lebensbedrohlichen Blutungen zum Portfolio von Alexion.
Alexion konzentriert seine Forschungsaktivitäten auf neuartige Moleküle und Ziele in der Komplement-Kaskade und seine Entwicklungsaktivitäten auf die therapeutischen Kernbereiche Hämatologie, Nephrologie, Neurologie, Stoffwechselstörungen und Kardiologie.
Hypophosphatasie (HPP) ist eine erbliche, fortschreitende und seltene Stoffwechselkrankheit mit potenziell schweren Auswirkungen auf verschiedene Körperfunktionen. Sind Sie vertraut mit dieser seltenen Erkrankung, die auf eine zu niedrige Aktivität der alkalischen Phosphatase zurückzuführen ist?